תרופה ניסיונית לאלצהיימר – הצלחה או כישלון?
מחלות ניווניות של המוח הן מן המחלות הקשות ביותר עימם נאלצים אנשים להתמודד. מחלות אלה נחשבות לחשוכות מרפא ולמרות שמתקיימים בעולם מחקרים וניסיונות רבים במטרה למצוא להן מזור, טרם נמצא שכזה. הטיפולים המוצעים כיום בשוק למחלות ניווניות של המוח מיועדים בעיקר להפחתת הסימפטומים ולהאטת קצב ההתקדמות של המחלה.
תרופה ניסיונית חדשה שפותחה על ידי קבוצת חוקרים בראשותה של ד"ר ריסה ספרלינג מנהלת מרכז האלצהיימר בבית החולים לנשים בבוסטון, הייתה אמורה לתת פתרון לחולי האלצהיימר אך לא הצליחה בכך. למרות זאת, ד"ר ספרלינג וקבוצת החוקרים שעמדה בראשה הצליחו להראות כי התרופה כן מצליחה לעקב במידת מה את קצב התקדמות המחלה.
על אלצהיימר ומחלות ניווניות אחרות
כ-35 מיליון אנשים ברחבי העולם סובלים מצורות שונות של דמנציה– מחלות הפוגמות בתפקוד המוח ובזיכרון. המחלה הנפוצה ביותר מבין מחלות אלה היא מחלת האלצהיימר שעל-פי הערכות כ-5 מיליון מתושבי ארה"ב סובלים ממנה.
המנגנונים הגורמים למחלת האלצהיימר אינם ברורים לנו עדיין למרות עשרות שנים של מחקר. כיום יודעים לאפיין קבוצות מסוימות של אנשים הנמצאים בסיכון גבוה יותר לחלות במחלה, אולם לא ניתן לחזות במדויק מי צפוי לפתח אותה ומי לא.
אחד מהסימנים הבולטים של המחלה הוא הצטברות של חלבון בשם "עמילואיד" ברקמת המוח. העמילואיד יוצר במוח מעין "פלאק" של חומר דביק שגורם ל"חנק" של תאי העצב שמרכיבים את רקמת המוח, ובכך הורס אותם וגורם לכל תסמיני המחלה להופיע. טרם ידוע האם הצטברות העמילואיד במוח היא מה שגרום למחלת האלצהיימר או שמא מדובר בביטוי של המחלה. בכל אופן, תרופות רבות שנמצאות כיום בשלבי פיתוח מיועדות לטיפול וסילוק חלבון העמילואיד.
חומר נוסף המצטבר במוחם של חולי אלצהיימר הוא חלבון בשם Substance P. חלבון זה נשפך מתאי עצב מתים וכמותו במוח ובנוזל השדרה שמיוצר במוח עולה ככל שהמחלה מחמירה.
התרופה החדשה – יתרונות אל מול חסרונות
כאמור, צוות חוקרים מבית חולים בבוסטון בראשותה של ד"ר ריסה ספרלינג, עבדה במשך שנים רבות על פיתוח של תרופה שהייתה אמורה להביא למזור למיליוני חולי אלצהיימר ברחבי העולם. שמה של התרופה שפותחה הוא Bapineuzumab והיא פועלת במנגנון של קשירה לחלבון העמילואיד שמצטבר במוח וסילוק שלו.
שני מחקרים גדולים שבוצעו בקנדה וארה"ב במטרה לבחון את יעילות התרופה, במהלכם נבדקה השפעתה על אנשים בעלי נטייה גנטית להצטברות של עמילואיד במוח ומחלת אלצהיימר בדרגה קלה עד בינונית, הוכרזו ככישלון. באף אחד משני המחקרים לא נצפתה האטה בהידרדרות המחלה ולא נראה שיפור בתפקוד היומיומי של המשתתפים במחקר.
החוקרים כמעט ואמרו נואש עד שהבחינו שהתרופה כן גורמת לשינוי מסוים: במסגרת המחקר הנבדקים חולקו לשתי קבוצות כאשר קבוצה אחת קיבלה את הטיפול בתרופה Bapineuzumab ואילו קבוצה שנייה קיבלה טיפול בתרופת דמה (פלצבו) שלא מכילה חומר פעיל.
בסריקה של מוחם של נבדקים משתי הקבוצות גילו החוקרים כי בקרב הנבדקים שכן קיבלו את התרופה שהכילה חומר פעיל, נצפתה ירידה של 9% בכמות העמילואיד שהצטבר במוחם- החולים שקיבלו את התרופה הראו עצירה מסוימת של התקדמות המחלה בעוד שבמוחם של אלה שקיבלו את תרופת הדמה, הפלאק של העמילואיד המשיך לגדול. זאת ועוד, בבדיקת נוזל השדרה של חולים שקיבלו את התרופה נצפתה ירידה בכמות החומר substance P שמעידה על הפחתה בתמותת תאים במוח.
החוקרים שואבים עידוד מתוצאות המחקר כיוון שהוא מראה חד משמעית כי התרופה שפיתחו אכן "עושה משהו" לביולוגיה של מחלה נוראית זו. כעת יש צורך להמשיך ולחקור את התרופה ומנגנוני הפעולה שלה בכדי שניתן יהיה לשקול מתן שלה בעתיד לחולים עם מחלה בראשית התהוותה.
לתרופות נוספות לטיפול בדמנציה לחצו כאן